Importante scoperta sulla Sla promette ottimi risultati per il futuro. Un virus silenzia il gene della malattia e ne blocca la degenerazione. Il rapporto della scoperta per combattere la sclerosi laterale amiotrofica è stato pubblicato su ‘Nature Medicine’ ed è ad opera di uno staff internazionale della University of California San Diego School of Medicine. Il nuovo esperimento riguarda un metodo che prevede l’utilizzo di un vettore virale che ha lo scopo di silenziare alcuni geni.
Un metodo innovativo per combattere la Sla
Il risultato di questo silenzio del gene permette di regredire a lungo termine la degenerazione dei motoneuroni. Il trattamento ha efficacia se viene eseguito prima che la malattia si manifesti. Invece, nel caso i sintomi sono già comparsi il trattamento blocca la progressione della malattia. Studi precedenti hanno permesso di accertare che almeno 200 mutazioni di un gene denominato Sod1 hanno collegamenti con la Sla. Il metodo prevede l’iniezione di shRNA, una molecola di Rna artificiale che va a spegnere un gene bersaglio. L’esperimento è stato eseguito su topi adulti aventi il gene Sod1 e le singole iniezioni del virus sono state fatte nel midollo spinale prima che la malattia insorgesse.
Una singola iniezione ha ridotto decisamente la neurodegenerazione
Dai risultati dell’esperimento è emerso che la singola iniezione nella membrana più interna che protegge il cervello e il midollo spinale ha decisamente ridotto nei topi la neuro degenerazione. Nei topi adulti in cui erano presenti già dei sintomi della Sla l’iniezione ha impedito che la malattia progredisse. Il professo Martin Marsala, che ha guidato l’equipe dedita alla ricerca, ha affermato che questo tipo di approccio alla Sla è la terapia più potente finora mai sperimentata. Prossimamente l’esperimento sarà replicato sui maiali, ma occorrono ancora altri esperimenti per poter passare all’applicazione sull’uomo, ma sono sulla buona strada.