Dopo il via libera dell’Aifa che autorizza la rimborsabilità del farmaco milionario Zolgesma, contro la Sma di tipo 1, il governatore della Puglia Michele Emiliano ha annunciato anche un’altra grande novità. Il farmaco per la terapia genica per Sma1 verrà messo a disposizione per bambini di peso compreso tra 13,5 e 21 Kg. Questo vuol dire che, grazie ai nuovi parametri dell’Aifa, il limite di somministrazione di Zolgesma non è più d’età, ma di peso. L’azienda produttrice Novartis metterà il farmaco a titolo gratuito a disposizione nell’ambito di studi clinici per i bambini di peso compreso tra 13,5 e 21 kg.
Farmaco rimborsabile per la terapia genica per Sma1
Michele Emiliano a questo proposito ha voluto mettere in evidenza l’attenzione che la Regione Puglia ha prestato nel campo delle malattie rare. Il presidente ha ricordato il dramma vissuto da alcune famiglie qualche tempo fa, costrette a lanciare delle raccolte fondi per affrontare le spese non accessibili del farmaco per la terapia genica per Sma 1. Il farmaco ha infatti costi milionari e per somministrarlo figli colpiti da Sma di tipo 1 che aveva più di 6 mesi d’età avevano fatto ricorso alle raccolte fondi online. Il farmaco americano è il migliore per rispondere meglio a questa che è una delle forme più rare di atrofia muscolare ed in Italia è arrivato lo scorso novembre, ma era stato stabilito un limite di somministrazione di 6 mesi di età.
Il lavoro della regione Puglia ha avuto successo
La delibera approvata dall’Aifa ha permesso l’autorizzazione al rimborso del farmaco Zolgensma per la terapia genica per Sma1 per i bambini sotto i 13,5 Kg di peso. Il farmaco verrà dato gratuitamente ai bambini di peso tra 13,5 e 21 Kg che rientrano negli studi clinici controllati. Il presidente Emiliano ha sottolineato la soddisfazione per l’obiettivo raggiunto e il lavoro della regione sviluppato tramite la rete delle malattie rare, composta dai centri territoriali situati nelle varie Asl, ai quali si aggiunge il Nucleo assistenza territoriale (Nat).